Masser af ny medicin og fast track godkendelse giver problemer

Antallet af nye mediciner der godkendes per år er fordoblet siden perioden 2000 – 2010. Det giver travlhed hos myndighederne. Og bekymring blandt de økonomiske eksperter.

Økonomens vurdering

I de første ti år af dette århundrede, godkendte FDA omkring 20 nye kemiske stoffer til medicinsk brug. I 5-året 2014 til 2018 incl. var der mere end 40 nye godkendelser fire år ud af de fem (se figuren nedenfor, fra Currents Of Disruption: Focusing On Fundamentals In Biotech. Feb. 8, 2019 skrevet af Janus Henderson Investors)

Den store øgning i antallet af nye mediciner øger trykket på de myndigheder, som er sat til at vurdere ny medicin. Både FDA (Food and Drug Administration i USA) og EMA (European Medicines Agency i EU) har derfor indført forskellige varianter af ‘fast track-godkendelse’ af medicin. EMA sorterer lidt i ansøgningerne, så ny medicin, som dækker hidtil udækkede behov, kan få en prioriteret behandling, kaldet PRIME.

Hvis en ny medicin er af “major interest for public health and therapeutic innovation”, kan vurderingsproceduren reduceres fra 210 dage til 150 dage, i det der kaldes en accellereret vurdering.

Det lyder jo umiddelbart fornuftigt. De nye mediciner, som kan redde menneskeliv eller gøre tilværelsen udholdelig, skal ikke stoppes unødigt i bureaukrati-møllen.

Janus Henderson, som er økonom, fokuserer derefter på, at 90% af de nye mediciner, som sendes til godkendelse til markedsføring, ikke kommer gennem nåleøjet. Og at økonomerne har omtrent samme dårlige track record, når det gælder om at vurdere, hvilken medicin der bliver en kasse-succes. Det kan give alvorlige dønninger i aktiemarkedet. Det er hans gebet, og han ser mulige økonomiske konsekvenser, som ikke er ønskelige. Han har sikkert en pointe.

Hvad med brugernes – patienternes synspunkt

Men set fra brugernes side, er det måske lidt barsk at sige det, men en forsinkelse på 2 måneder er småting i forhold til at godkende en medicin, som ikke er helt så god, som ansøgeren om markedsføringstilladelsen fortæller. Vi ser for tiden en mindre storm fra amerikanske migrænikere, som har problemer med bivirkninger af Aimovig, uanset at producenten påstår, at der faktisk ikke er bivirkninger ud over lidt ømhed, hvor medicinen indsprøjtes. Et langt liv med (muligvise) senfølger af bivirkninger er en høj pris at betale for, at medicinen kommer på markedet 2 måneder tidligere.

FDA og EMA fortæller os ikke, om de er blevet presset til at indføre den hurtigere (og formentlig lidt mere lemfældige) vurdering af de nye mediciner, som forekommer vigtigst. Men i beskrivelsen af den accelererede godkendelse er det klart, at der etableres et tæt samarbejde mellem EMA og ansøgeren undervejs i godkendelsesprocessen. Det giver gode muligheder for at ansøgeren kan påvirke beslutningerne.

Billede fra en tidligere udgave af Århus Universitets hjemmeside, med eksaminator, censor og eksaminant..

Man kan vel sammenligne det med en eksaminator, som samtidig er vejleder for en studerende. I eksamenssituationen, som vel med lidt fantasi kan sammenlignes med godkendelsen af en ny medicin, har vi her i landet altid en ekstern censor. Det ser ud til at vurderingen af den nye medicin nu giver ansøgeren rig lejlighed til at påvirke EMA’s medarbejderes tanker om den nye medicin.

Det er ikke nødvendigvis til patienternes bedste.

Om det er til medicinalfirmaernes bedste kan kun tiden vise.


Nye indlæg omtales på facebook: Migræne - Er ikke bare hovedpine!! https://www.facebook.com/groups/26951070659/
Få email, når der kommer et nyt indlæg